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基因治療如何發揮作用?

"基因療法就是把一個新的基因放到病人的細胞中,藉此替換缺失或功能異常的基因。 "




   即將卸下美國基因療法學會會長一職的田納西州聖猶大兒童研究醫院血液科醫師寧修斯(Arthur Nienhuis)回應如下:



  基因療法就是把一個新的基因放到病人的細胞中,藉此替換缺失或功能異常的基因。研究人員一般是利用病毒來攜帶這些遺傳物質進入細胞,因為病毒就是演化成做這件事的,將自己的基因插入宿主的基因組中。 



  這種療法在1990年第一次進行人體測試。醫生可以採取體內或者體外治療,前者是直接將攜帶基因的病毒注射到受損細胞所在區域,這個方法對於治療帕金森氏症之類的疾病比較有效,因為只有大腦的一部份是作用目標。 



  早期的體內基因治療是利用腺病毒(一般感冒病毒的變種),但是它會啟動身體的免疫反應。現今的研究人員則使用不會導致人類疾病的「腺相關病毒」。 



  在體外治療中,研究人員會抽取病人的血液或者骨髓,分離出未成熟的細胞,接著將基因送入這些細胞,再重新注射到病人的血液中。這些細胞會移動到骨髓,在那邊成熟並大量增殖,最終替換掉那些受損的細胞。研究人員希望可以找到替換病人所有骨髓或整體血液系統的方法,這可用於治療鎌狀細胞貧血症,這個病會導致紅血球變成新月狀,阻礙了血液的流動。 



  體外基因治療已經用來處理重症聯合免疫缺陷(SCID)病患(又稱為氣泡寶寶)。SCID病患無法對抗一般的感染,通常死於孩童時期。科學家使用反轉錄病毒(HIV屬於這類病毒)來治療這個疾病,它可以非常有效地把基因插入宿主的DNA,約有30個SCID孩童接受治療,超過90%治癒,比起骨髓移植的50%治癒率,這真是一大進展。 



  使用反轉錄病毒的風險是它可能把基因隨意插入宿主的DNA,破壞了其他基因而引起白血病,目前有五個病人發生這種併發症,其中四個已戰勝這種癌症。研究人員正在尋找降低白血病風險的方法。



  雖然在美國市場上還沒有基因治療的產品,但是最近在帕金森氏症和李柏氏先天性黑矇症(一種罕見的失明症狀)的研究上,得到了非常樂觀的結果。如果這些研究被證實,數百種疾病就有機會被治癒了! 



美國德州史達佛市的楊問:為什麼麵包會變硬?

  美國普渡大學食品科學榮譽退休教授畢米勒(James BeMiller)解答如下:雖然這個過程還不完全清楚,澱粉聚合物的結晶作用是目前被廣為接受、但非唯一的原因。麵包一旦離開烤箱而逐漸冷卻,也就開始變硬了。麵包變硬的速度和它的原料、烘烤方式及儲藏環境有關。 
  麵包是由澱粉和穀蛋白(一種麥粉蛋白)組成的泡沫狀網絡,這些架構中的一個個小洞含有二氧化碳,是酵母菌發酵時產生的。 



  澱粉分子會隨著時間而結晶,這種結晶並不像糖或鹽的結晶,而是在澱粉聚合物巨分子中形成小區域的微晶。要形成微晶,水是不可或缺的,澱粉可能是從穀蛋白得到水分子。沒有水的穀蛋白會失去彈性(由橡皮態變成玻璃態),而讓麵包變硬。然而,麵包經過加熱會軟化玻璃態,所以讓麵包又好像變新鮮了。(林雅玲 譯)

 

【本文轉載自《科學人雜誌》2008年9月號】